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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2026年以來，基因療法(CGT/AAV 為主) 領(lǐng)域出現(xiàn)明顯退潮，多家公司直接倒閉清算、管線全線失敗、核心產(chǎn)品撤市。
 

　　3月，基因罕見病開發(fā)個(gè)性化療法的生物科技公司EveryOne Medicines宣布關(guān)停。今年1月，公司依托英國(guó)的試點(diǎn)項(xiàng)目，已為一名患有尼曼-皮克病C型的兒童完成治療，這是一種會(huì)導(dǎo)致認(rèn)知衰退和早逝的罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病。按照原計(jì)劃，公司還將在英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局(MHRA)的總試驗(yàn)方案下，為另外9名患有不同神經(jīng)退行性疾病的兒童設(shè)計(jì)定制療法。
 

　　據(jù)了解，公司做出關(guān)停決定或與FDA發(fā)布的個(gè)性化療法簡(jiǎn)化研發(fā)審批路徑草案有關(guān)，此次的草案仍要求定制基因藥物按照單一疾病逐一進(jìn)行評(píng)估，與企業(yè)期待相去甚遠(yuǎn)。
 

　　3月2日，基因治療公司uniQure表示，F(xiàn)DA無法同意I/II期研究的數(shù)據(jù)(與外部對(duì)照相比)足以提供支持AMT-130上市申請(qǐng)所需的主要有效性證據(jù)。并強(qiáng)烈建議公司進(jìn)行一項(xiàng)前瞻性、隨機(jī)、雙盲、假手術(shù)對(duì)照研究。據(jù)悉，AMT-130是一種攜帶有microRNA療法，通過AAV5載體來進(jìn)行遞送，旨在通過沉默亨廷頓(HD)基因來抑制突變亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。
 

　　2月24日，BioMarin 制藥在 2025 年四季度財(cái)報(bào)中宣布，旗下 A 型血友病一次性基因療法 Roctavian 全面撤市。Roctavian 是一款基于AAV5載體的基因治療藥物，其研發(fā)目標(biāo)為實(shí)現(xiàn)血友病 A 的一次性治愈。此次撤市，受多重因素影響，包括多款成熟療法已占據(jù)主導(dǎo)；適用人群嚴(yán)格、全球醫(yī)保報(bào)銷困難、定價(jià)與可及性失衡等行業(yè)難題；以及企業(yè)戰(zhàn)略層面早已將剝離列為備選路徑。
 

　　2月9日，Regenxbio 旗下亨特綜合征基因療法 RGX-121 遭 FDA 拒批，核心爭(zhēng)議集中在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與生物標(biāo)志物的使用?；貞?yīng)函里，F(xiàn)DA 直接點(diǎn)出了RGX-121的三大問題：臨床試驗(yàn)的患者人群界定模糊、采用自然病史作為對(duì)照組的合理性存疑，還有把硫酸乙酰肝素當(dāng)作替代終點(diǎn)的做法不被認(rèn)可。
 

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　　除了以上企業(yè)，實(shí)際上近年來，早已有不少大型藥企開始逃離基因療法。如2025年2月份，輝瑞就宣布終止B型血友病基因療法Beqvez的研發(fā)與商業(yè)化，并同步清空了所有基因治療管線，退出該領(lǐng)域。隨后在3月份，羅氏宣布也對(duì)其基因治療子公司Spark Therapeutics進(jìn)行“根本性重組”。此外，強(qiáng)生、福泰、武田、渤健等6家跨國(guó)藥企也集體撤離了AAV基因療法賽道。
 

　　總的來說，當(dāng)前基因療法領(lǐng)域的種種事件，其實(shí)正是這一技術(shù)賽道在大規(guī)模進(jìn)入臨床試驗(yàn)與產(chǎn)品商業(yè)化落地后，長(zhǎng)期積累的矛盾被同時(shí)放大的結(jié)果。不過，雖然遭遇不少挫折，但其發(fā)展前景依舊廣闊，眾多企業(yè)在該領(lǐng)域的商業(yè)化路徑也越正趨理性。未來，隨著技術(shù)迭代、支付政策完善與產(chǎn)業(yè)生態(tài)成熟，基因治療賽道預(yù)計(jì)將迎來更穩(wěn)健的發(fā)展。
 

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