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2026年3月，國產創新藥扎堆斬獲 FDA 孤兒藥資格！

2026年03月27日 10:47:25來源：制藥網點擊量：18701

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　　【制藥網行業動態】近年來，中國創新藥研發正呈現蓬勃發展態勢，尤其是在腫瘤、代謝性疾病、自身免疫病等領域已不斷取得顯著進展。值得注意的是，受此影響，罕見病領域也開始迎來加速發展期。據悉，2026年3月以來，長春高新、和譽醫藥、環碼生物等大批國內藥企就已密集獲得美國FDA孤兒藥認定，適應癥覆蓋胰腺癌、軟骨發育不全、硬纖維瘤等多個領域。

　　如3月24日，齊魯制藥1類新藥Claudin18.2/CD3雙特異性抗體QLS31905獲FDA孤兒藥資格認定，指定適應癥為胰腺癌；該藥通過同時結合腫瘤細胞表面的Claudin18.2與T細胞表面的CD3，能精準募集并激活人體自身免疫細胞，實現對腫瘤細胞的定向殺傷。

　　同日，長春高新子公司金賽藥業也收到美國FDA通知，授予GenSci128片孤兒藥資格認定，用于胃癌的治療。GenSci128片是一款針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，屬于治療用化藥1類新藥。此前，該藥已在中美兩國獲批開展針對攜帶TP53 Y220C突變的局部晚期或轉移性實體瘤的臨床試驗。

　　3月19日，和譽醫藥宣布，其自主研發的高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療軟骨發育不全(ACH)。該藥在臨床前研究中已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特征以及安全性優勢。此外，目前ABSK061針對3-12歲ACH兒童患者的II期臨床研究也已于2025年12月在中國完成頭例患者給藥，該項研究的初步數據預計將于2026年下半年對外公布。

　　3月中旬，中美華東自主研發的ADC創新藥注射用HDM2017的膽道癌、胃癌和胰腺癌三項適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。據了解，注射用HDM2017是一款靶向鈣黏蛋白17(Cadherin17，LI-cadherin)的新型抗體藥物偶聯物(ADC)。臨床前研究結果顯示，該藥具有良好的成藥性、安全性和有效性；在靶點陽性的結直腸癌、胰腺癌、胃癌等藥效模型中顯示出強大的抗腫瘤效果；在動物試驗中耐受性良好。

　　3月11日，環碼生物，其自主研發的第二款核心環形 RNA 創新藥物 HM2003 注射液正式獲得美國FDA)臨床試驗許可。同時，HM2003 針對某未披露適應癥獲得了FDA的兒科罕見病藥物認定。據悉，此前該產品還已獲得針對血栓閉塞性脈管炎的孤兒藥資格認定。

　　3月3日，科望醫藥正式宣布，其自主研發的CD39/TGF-β雙特異性抗體ES014，獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，適應癥為硬纖維瘤。研究結果顯示，ES014顯示出良好的安全性，未觀察到劑量限制性毒性(DLT)且不良事件多為輕度。

　　3月6日，普眾發現關鍵產品AMT-253獲得美國FDA孤兒藥資格認定，用于治療軟組織肉瘤。AMT-253 是一款進入臨床階段的 MUC18 靶向 ADC 藥物，初步臨床研究結果顯示，該藥在有效性和安全性方面均展現出積極信號，相較于現有標準治療及潛在治療手段具有一定臨床優勢，有望改善既往多線治療子宮平滑肌肉瘤患者的腫瘤緩解情況和生活質量，并為患者提供新的治療選擇。

　　總的來說，從技術路線看，這些藥物各具特色。這說明中國藥企正在告別同質化的“me-too”競爭，轉向更具差異化的創新路徑。未來，中國創新藥資產將越來越受到認可，而中國藥企也將從全球醫藥創新的“參與者”加速成長為“共建者”乃至局部領域的“指引者”。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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